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《我不是药神》我只想让更多人活着! --- 让科

时间 :2018-07-16 来源:百购生物网

这个夏天,中国大部分地区一直在下雨,而一部号称零差评的国产良心神剧《我不是药神》也在全国的各大电影院赚足了观众的眼泪!(友情提示:观影时请务必携带纸巾!!!)
 
故事情节围绕一款瑞士产的能够治疗慢粒白血病的天价药品"格列宁"展开。慢粒白血病患者吕受益身子一天比一天弱,只能靠一种叫"格列宁"的药续命。但他买不起,准确地说是在国内买不起。市价四万一瓶。而印度生产的药效相同的药只要两千。他找到主人公 -- 卖印度神油的老板程勇,后者在其中发现商机,从印度代购卖给国内的白血病人,被病人封为"药神"。程勇最初因为贩卖印度版格列宁而获利并将代理权转让给假药贩子,导致朋友老吕因吃不起药而自杀,最终因病去世,目睹这一切后,程勇开始冒风险免费甚至自己贴钱为患者代购,以人性、善良的角度去普度众生,虽然在电影结尾处程勇被捕判刑五年,但这也许是他觉得最有意义的事情。他不是药神,他只是想更多的人活着,只是希望更多人活着。
 
与电影情节不同的是,程勇在现实中的生活原型自身就是一位慢粒白血病患者,在高药价的逼迫下,走上了海外代购国外仿制药的道路,他通过网购的信用卡为很多病友代购了这种药物,被称为抗癌药"代购第一人"。也正因为代购仿制药,其行为违反了中国法律,以涉嫌"妨碍信用卡管理罪"和"销售假药罪"被抓获。2015年1月27日,沅江市检察院向法院请求撤回起诉。检察官在决定不起诉的释法说理书中解释道:"如果认定陆某某的行为构成犯罪,将背离刑事司法应有的价值观"。
 
至此,这一案件也终于告一段落,但是其牵扯出的天价抗癌药物的话题却喧嚣日上。
 
我们不禁要问,正版抗癌药物为何屡屡呈现天价?!
 
据国家卫健委数据显示,目前中国已上市抗癌药品138种,其中进口66种,进口独家27种,2017年总费用约1300亿元人民币,近几年年均增速超过16%,明显高于世界7%的平均水平。抗癌药品总体上价格贵,给患者带来沉重负担,更有甚者还有不法分子通过高价回收药品外包装等方式制造假药,无疑让患者本已窘困的生活雪上加霜!
 
而导致药价过高的重要原因之一就是研发成本!众所周知,新药的研发投资是巨大的,近年来大型药企虽然加大了抗癌药品前期研发投入,但新药研发成功率只有2%左右,而其药物成本一般都要几十亿美金。药企要在研发成功后短暂的专利保护期内收回成本,势必导致市场定价超高,特别是一些独家产品。
 
因此,降低药品价格的重要途径之一就是尽可能地降低企业研发成本,包括人力、物力、时间等多方面。在新药研发中,从特定标记物的筛选、有效靶点的验证以及临床分期样本的检验、评估等都是相当耗时耗力的。
 
受限于研发方法和技术手段,在过去的很长一段时间内,实现成本控制和明显降低很难。但是近几年随着测序技术、蛋白检测技术、生化检测等技术手段的发展,在药物研发的方法学上取得了飞速的发展,大大降低了研发成本。
 
例如,很多最新的有效抗癌药物都是单抗类药物(基于蛋白水平),传统方法下对蛋白的检测多是单参数或几个、十几个参数,在面对大量样本、大量标志物检测时就显得力不从心。企业需要花费大量的时间和精力,而获得的数据结果在一定程度上还有可能出现"盲人摸象"的不完整性。因此很多大型药企都在寻求有效的高通量蛋白检测方法,以期快速、高效、全面评估药理药效。
 
2017年来自挪威、瑞士、美国等多国的科学家在《Haematologica》上联合发表了一篇关于慢粒白血病的文章。慢粒白血病(也就是电影中众多病友所患有的疾病种类)是一种影响血液及骨髓的恶性肿瘤,它的特点是产生大量不成熟的白细胞,这些白细胞在骨髓内聚集,抑制骨髓的正常造血;并且能够通过血液在全身扩散,导致病人出现贫血、容易出血、感染及器官浸润等。
 
在该项研究中,研究人员利用CYTOF质谱流式方法开发了一套完整的大规模多参数蛋白分析流程,单样本一次性同时检测38个蛋白标志物,在慢性期慢粒白血病研究中能够快速找到主要白细胞亚群中药物相关的胞内信号转导模式和表征。
 
结果显示健康人群与患者的信号转导谱明显不同。在口服尼罗替尼(nilotinib) 3小时后患者外周血单细胞中就可以检测到Bcr-Abl1信号途径的明显变化;此外,用药7天、3个月和6个月后患者体内相应的转录因子(pSTAT3 Y705的上调和pCREB S133的下调)也出现明显变化和差异。在实际诊疗中可以根据每个患者的个性化图谱制定针对性治疗方案。
 

事实上,Fluidigm公司提供的CYTOF质谱流式技术作为近几年来新兴的高端多参数蛋白检测方法,将传统蛋白检测方法中可同时检测的蛋白标志物数提升了一个数量级,并将检测效率提高了数十倍到上百倍! 同时其金属标签专利技术使实验时无需向传统流式一样去做荧光补偿,在去除大量人为因素基础上,令数据更客观、更准确,特别是在药物研发中,不但提高了效率,同时提高了精确度,避免了后续大量的无效投入。

 

目前这一系统已经被绝大多数大型药企所采用,象研发生产抗癌药的某知名瑞士药企已将质谱流式技术应用到研发、质控等多个环节中去。随着这些先进技术不断投入应用,我们相信药物研发的成本会不断降低,也期待企业能将这部分利润让利于民,让更多的肿瘤患者获利!
 
我们都不是药神!但是我们每个人都希望更多患者能吃到药,更多人能好好活着!